Rev Bras Oftalmol.2025;84(Supl. 3):ex0002
Terapia gênica para doenças da retina
DOI: 10.37039/1982.8551.2025S3ex0002
RESUMO
Este artigo de atualização tem como objetivo discutir as principais terapias genéticas em estudo para uso nas doenças da retina, principalmente entre as diferentes distrofias hereditárias da retina. As distrofias hereditárias da retina são consideradas doenças raras e algumas ultrarraras. O uso do Luxturna, que foi aprovado pela Food and Drug Administration, em 2017, e pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária, em 2020, mudou a história natural da doença da retinopatia associada a variantes bialélicas no gene RPE65 e foi uma grande conquista para a oftalmologia. Há ainda muitos desafios para essa nova modalidade terapêutica que abrange diferentes estratégias que vem sendo estudadas nas diferentes áreas da medicina.
Palavras-chave: Distrofias retinianas; Doenças da coroide; Doenças raras; Terapia genética